罕见药重大改革:境外上市创新药 临床急需可批准

原标题:罕见药重大改革:境外上市创新药 临床急需可有条件批准

新京报快讯(记者李丹丹)中国罕见病治疗药品审批改革再提速。今日(12月20日),国家食品药品监督管理局对外公开的一份征求意见稿表明,境外已批准上市的罕见病治疗药品,可附带条件批准上市。

国家食品药品监督管理局在其官网公布了《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》(以下简称意见稿)。

该意见稿明确, 临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的创新药,在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下,基于以下情况而批准上市。

意见稿列出了三种情况,分别为:(一)应用替代终点指标或中间临床终点指标的临床研究结果可以预测该产品很可能具有疗效和临床获益而给予有条件批准上市(二)根据早期或中期临床试验数据,可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势,允许在完成确证性临床试验前有条件批准上市。(三)境外已批准上市的罕见病治疗药品。

在今年10月9日,中共中央办公厅、国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》,(以下简称意见)明确了罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械,可附带条件批准上市,企业应制定风险管控计划,按要求开展研究。

在中国,罕见病人缺药问题比较突出,因此罕见药也被称为“孤儿药”。由于中国罕见病病种有很多,发病人群相对数量少,因此研发药品的成本高,收回成本时间更长。很多企业包括研究机构,对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药的高。

此前,国家食品药品监督管理总局副局长吴浈表示,对于在境外已经上市的一些罕见病用药,可以附带条件批准。所谓的附带条件就是对临床急需,可能会危及生命的一些疾病,如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效,并且预示可能有临床价值,就可以先批,先让患者用上药。企业在药品上市以后,按照要求继续完善研究,边批边用,不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。

吴浈说,对于临床特别急需的,可以接受境外的数据直接批准上市,保障罕见病患者有药可用。

责任编辑:霍宇昂


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